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AmicusTherapeutics,Inc.FOLD.USPombil

时间:2023-10-02 22:50   |  来源:证券之星    阅读量:13387   

Pombiliti + Opfolda突破性疗法获FDA批准)

AmicusTherapeutics,Inc.FOLD.USPombil

智通财经APP获悉,9月29日,Amicus Therapeutics, Inc.宣布,美国FDA已经批准Pombiliti(cipaglucosidase alfa)+ Opfolda(miglustat)65 mg胶囊上市,治疗晚发型庞贝病患者,这些患者体重超过40公斤并且接受现有酶替代疗法(ERT)之后病情没有改善。这是首款针对这些患者的双成分疗法。它也是首款获得FDA突破性疗法认定治疗庞贝病的疗法。

据悉,Pombiliti + Opfolda是一款独特的双成分疗法。Pombiliti(是一种人源重组酸性α-葡萄糖苷酶,具有优化的多糖修饰,可加强细胞对药物的吸收。被细胞吸收后,它被处理成为成熟的活性形式,可以降解糖原。Opfolda是一种口服酶稳定剂,旨在稳定血液中的蛋白酶,增强cipaglucosidase alfa的活性。此前,它已经获得了欧盟和英国监管机构的批准。

Pombiliti + Opfolda的治疗效果和安全性也得到了临床研究的支持。此前,根据1/2期临床研究的疗效结果,FDA授予它治疗晚发型庞贝病的突破性疗法认定。关键性3期临床试验PROPEL的试验结果显示,这一双成分疗法与标准治疗方式alglucosidase alfa相比,在治疗晚发型庞贝病患者方面获得了具有临床意义的改善效果。

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